Maladies rares – Comment améliorer les résultats sur le plan de la santé et aider à contrôler les coûts des régimes

Le texte suivant est une traduction d’un article qui a été publié par Benefits Canada, dans le cadre de la série The Performers – Canada’s Influential Thought Leaders series.

Les dépenses annuelles par demandeur en médicaments de spécialité, comme les thérapies géniques très coûteuses, augmentent plus rapidement que les dépenses annuelles en médicaments traditionnels. En effet, les dépenses en médicaments de spécialité représentaient 2% des demandes de règlement et constituaient 33% des dépenses globales en 2019, selon le Rapport d’Express Scripts Canada sur les tendances en matière de médicaments d’ordonnance – Édition 2020.Par conséquent, les traitements contre les maladies rares, qui sont souvent des thérapies géniques coûteuses, représentent un défi de taille pour les promoteurs de régimes. Cependant, Jeff Boutilier, directeur général des pharmacies et chef des Services cliniques d’Express Scripts Canada, affirme que de nombreux outils sont disponibles et que ceux-ci peuvent à la fois améliorer les résultats sur le plan de la santé des patients atteints de maladies rares et aider à contrôler les coûts des régimes.

Dans quelle mesure les maladies rares sont-elles « rares »?

De façon générale, une maladie rare est considérée comme une maladie grave qui diminue la qualité de vie des personnes qui en sont atteintes et qui a souvent des conséquences catastrophiques sur elles. Ces maladies touchent moins de cinq personnes sur 100 000. Cela peut sembler assez rare. Cependant, lorsqu’on tient compte de l’ensemble des maladies rares, on constate que, à l’heure actuelle, environ un million de Canadiens souffrent d’une maladie rare. Les maladies rares sont donc plus courantes qu’on pourrait le croire. Bien que certaines de ces maladies soient associées à une espérance de vie d’une quarantaine d’années (environ 44 ans, dans le cas de la fibrose kystique), plus de la moitié des patients atteints de maladies rares sont des enfants, et, malheureusement, bon nombre d’entre eux n’atteindront pas l’adolescence. Les défis vont donc au-delà des enjeux liés à la qualité de vie et à l’espérance de vie. Il s’agit d’enjeux de santé publique majeurs très importants.

Quelles répercussions les maladies rares peuvent-elles avoir sur un régime d’assurance médicaments?

Puisque chacune des maladies rares est si peu commune, les coûts de la recherche pour trouver un traitement à une maladie rare sont souvent extrêmement élevés. À titre d’exemple, en raison de la faible prévalence de chacune des maladies rares, il est difficile de trouver suffisamment de participants à un essai clinique qui permettrait de vérifier si un médicament en particulier fonctionne. Cette situation fait donc augmenter le coût des traitements. Malgré les défis liés à la recherche, plus de 30 nouveaux traitements contre les maladies rares sont en voie de développement. Il s’agit d’une excellente nouvelle pour ce qui est des traitements. Or, les prix sont extrêmement élevés et ils contribuent à exercer une forte pression sur les régimes privés. Il faut tenir compte du fait qu’environ 80 pour cent des maladies rares ont une composante génétique, et que les thérapies géniques comptent parmi les médicaments les plus chers offerts par les régimes. Certains de ces médicaments coûtent des millions de dollars par année. Par conséquent, même un seul cas peut avoir des répercussions importantes sur un régime.

Comment les régimes d’assurance médicaments peuvent-ils gérer ces répercussions?

Les régimes d’assurance médicaments qui font l’objet d’une gestion serrée ont à leur disposition un grand nombre d’outils (dont certains existent depuis plus longtemps que d’autres), qui peuvent à la fois améliorer les soins et aider à réduire les coûts. Lorsque nous analysons la structure d’un régime, nous adoptons d’abord une approche clinique. Nous tenons compte des recommandations cliniques et des résultats provenant des plus récentes recherches en matière de santé. Nous misons ensuite sur une approche de gestion proactive, en tirant profit d’outils, comme la gestion des listes de médicaments (déterminer quels médicaments seront inscrits sur une liste de médicaments), la gestion de l’utilisation (comme l’autorisation préalable et les traitements par étapes) et la gestion du réseau de distribution (comme un réseau de pharmacies privilégiées). Nous tenons compte également de la gestion de la santé des patients. Le centre de ressources thérapeutiques d’Express Scripts Canada regroupe des pharmaciens dont le seul but est d’apporter un soutien aux patients qui souffrent de maladies complexes, en leur offrant un suivi continu et des conseils qui les aideront à prendre en charge leur maladie et leurs médicaments.

Comment les services pharmaceutiques aident-ils les personnes atteintes de maladies rares à mieux prendre en charge leurs maladies?

Les besoins en matière de soins de santé sont souvent propres à chaque personne (comme les empreintes digitales). Lorsque nous offrons des services pharmaceutiques, nous tenons compte de la santé globale du patient, et non seulement du traitement. Cela nous permet de déceler de possibles lacunes dans le traitement et de trouver d’autres façons d’aider le patient à prendre en charge sa maladie. Il s’agit d’une approche à plusieurs volets, qui comprend un soutien de la part de divers professionnels de la santé, de cliniciens et de conseillers et qui vise à aider les patients à commencer rapidement un traitement et à éviter les interruptions de traitement. Cette approche permet aussi d’offrir un suivi régulier, y compris des soins cliniques et des renseignements à l’intention des patients.

Ces interventions peuvent être très utiles pour les personnes qui souffrent de maladies chroniques complexes et pour celles qui sont atteintes de maladies rares. Elles permettent d’examiner des problèmes liés à l’observance thérapeutique et de cerner les motifs pour lesquels un patient ne prend pas ses médicaments tels qu’ils ont été prescrits par son médecin. Ces interventions peuvent aussi faire ressortir certains facteurs liés au mode de vie et pour lesquels le patient pourrait avoir besoin d’aide. Les conseillers, en particulier, aident les patients qui sont confrontés au stress lié à un diagnostic à avoir accès au médicament dont ils ont besoin. Ils les aident à examiner leur couverture d’assurance ou les options de remboursement, y compris les mécanismes de remboursement par le régime public et les programmes de soins de compassion.

Les pharmaciens sont des professionnels dignes de confiance et ils sont souvent le principal point de contact pour les patients et les membres de la famille. Alors, pourquoi ne pas tirer parti de leurs connaissances, non seulement en ce qui concerne la gestion des médicaments, mais aussi pour proposer aux patients d’autres consultations possibles auprès de professionnels de la santé.

Quelles répercussions peuvent avoir les services pharmaceutiques sur les résultats d’un régime?

Les coûts des régimes d’assurance médicaments offerts aux employés augmentent sans cesse, et les coûts élevés des traitements contre les maladies rares amplifient cette situation. Les services pharmaceutiques ainsi que la gestion des médicaments sont deux aspects qui permettent de mettre l’accent à la fois sur l’atteinte de résultats précis en matière de santé et sur la meilleure gestion des coûts. Il est important de noter que ces deux aspects ne sont pas incompatibles. Dans l’ensemble, il existe beaucoup de possibilités d’application d’outils et de stratégies de gestion de régimes. En donnant aux employés la possibilité de mieux prendre en main leur propre santé, les employeurs peuvent faire diminuer les coûts des régimes ainsi que les coûts associés à la baisse de productivité et aux absences. Ils peuvent également améliorer le bien-être global des employés et contribuer ainsi à renforcer le sentiment d’appartenance des employés à l’entreprise. J’encourage les promoteurs de régimes à parler à leur conseiller en assurance afin d’en apprendre davantage sur les différents outils qui peuvent avoir un effet positif sur les résultats d’une entreprise.